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SOBRE MEDICAMENTOS HUÉRFANOS
goran
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Es la primera vez que un organismo público español logra la designación de un medicamento huérfano, aquéllos destinados a tratar patologías que afectan a
menos de cinco personas por cada 10.000 y cuya comercialización resulta poco probable debido a su escasa demanda


24-08-2010 - madri+d
El Consejo Superior de Investigaciones Científicas, en colaboración con el Instituto de Formación e Investigación Marqués de Valdecilla, ha obtenido la designación del raloxifeno (un fármaco empleado contra la osteoporosis propia de la menopausia) como medicamento huérfano para el tratamiento de la telangiectasia hemorrágica

La investigación que ha dado pie a esta designación ha sido dirigida por los
investigadores del CSIC, Luisa María Botella y Carmelo Bernabeu, junto con el investigador Roberto Zabarrieta, del Instituto de Formación e Investigación Marqués de Valdecilla. Asimismo, ha contado con la participación del Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras, el Ministerio de Ciencia e Innovación, la Fundación Ramón Areces, así como con el apoyo de la Asociación Española de enfermos de esta dolencia. Botella contextualiza la relevancia de esta designación: “Dada la baja prevalencia de las enfermedades raras y de la sintomatología particular de cada una de ellas, en general no existen remedios terapéuticos para tratarlas. Además, a la industria farmacéutica no resulta rentable invertir dinero en ensayos de medicamentos para enfermedades de baja incidencia. Por ello, desde un punto de vista farmacológico, las patologías raras son también huérfanas”.

Existen dos tipos de medicamentos huérfanos: los de nueva creación, específicamente diseñados para tratar una dolencia rara; y aquellos ya empleados en el tratamiento de otra patología y que, tras el preceptivo ensayo clínico, se revelan útiles contra alguna de estas enfermedades. Este es el caso del raloxifeno.

El proceso que ha derivado en su designación como fármaco huérfano contra la HHT se inició a finales de 2006, a través de una investigación preclínica y clínica queconcluyó que tiene un efecto beneficioso para el tratamiento de las hemorragias nasales propias del HHT, su principal síntoma, y carece de efectos secundarios. Su eficacia fue probada en un ensayo clínico, realizado en dos series y con un total de 30 afectados, en el Hospital de Sierrallana, en Torrelavega, centro de referencia de la enfermedad en España según la Fundación Internacional de HHT. Las líneas de investigación del hospital, perteneciente al Servicio Cántabro de Salud, están gestionadas por el Instituto de Formación e Investigación Marqués de Valdecilla.

La razón bioquímica del éxito terapéutico del raloxifeno fue estudiada en el Centro de Investigaciones Biológicas (CSIC) por la investigadora Virginia Albiñana. Según sus análisis, el raloxifeno activa los promotores de dos genes, Endoglina y ALK1, en las células endoteliales (las células que forman vasos sanguíneos).

Una patología que disminuye la calidad de vida
La HHT, también conocida como síndrome de Rendu-Osler-Weber, tiene una
prevalencia estimada de un afectado por cada 8000 habitantes. Se trata, al igual que la mayoría de enfermedades raras, de una dolencia genética que se caracteriza por sangrados nasales frecuentes y recurrentes que aumentan con la edad; manchas de color rojo o púrpura en las manos, la cara y las mucosas; y afectación de órganos internos, con malformaciones arteriovenosas en el pulmón, el cerebro, el hígado o la médula espinal.

Aunque no es mortal, sus síntomas reducen sensiblemente la calidad de vida de los afectados ya que, debido a la profusión de hemorragias, son frecuentes la anemia y la necesidad de transfusiones sanguíneas, sobre todo a partir de los 40 años. Asimismo, algunas de las malformaciones en venas o arterias pueden derivar en hemorragias pulmonares, abscesos cerebrales o cianosis por pérdida parcial de oxígeno o embolias.

Día mundial de las enfermedades raras
El próximo 28 de febrero se celebrará la segunda edición del Día Mundial de las Enfermedades Raras, una iniciativa que pretende atraer la atención sobre este tipo de patologías minoritarias. Según datos de la Organización Mundial de la Salud, existen en la actualidad unas 5.000 patologías de este tipo. De ellas, el 80% son de origen genético. El número de afectados por esta clase de síndromes es desconocido, aunque se estima que suponen entre el 6% y el 8% de la población mundial, lo cual supondría unos tres millones de afectados sólo en España.

Para que una enfermedad sea declarada dentro de esta categoría debe afectar a un número igual o inferior a 5 personas por cada 10.000 habitantes, según el criterio establecido por la Unión Europea. La investigación básica, basada en la búsqueda de las bases genéticas de las patologías, y el desarrollo de fármacos huérfanos resultan claves para su tratamiento. El mecanismo de designación de un fármaco como huérfano corre a cargo de la Comisión Europea tras un proceso de revisión y aprobación por la Agencia Europea de Medicamentos.

La legislación europea concede una serie de incentivos para el desarrollo de
medicamentos huérfanos, como son la exclusividad comercial durante los diez años siguientes a la concesión de la autorización de comercialización, la exención de tasas, las subvenciones a programas de investigación de los Estados miembros, o la asistencia en la elaboración de protocolos. El siguiente paso es encontrar empresas farmacéuticas interesadas en las sucesivas etapas de desarrollo del fármaco.

FUENTE: MADRIDIARIO.ES
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Se constituye la AELMHU
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Se constituye la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultra-Huérfanos (AELMHU)


Orphan Europe, Swedish Orphan Biovitrum, Shire, Biomarin Europe Ltd. y Alexion unen esfuerzos para crear esta Asociación, sin ánimo de lucro.


El compromiso por descubrir y desarrollar terapias innovadoras, capaces de cambiar el curso de las enfermedades raras y ultra-raras, permite la creación de la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultra-Huérfanos (AELMHU), gracias al esfuerzo y cooperación de las empresas Orphan Europe, Swedish Orphan Biovitrum, Shire, Biomarin Europe Ltd. y Alexion.


El objetivo primordial de la Asociación es promover el conocimiento y los beneficios de los medicamentos huérfanos y ultra-huérfanos, y sus especiales circunstancias que les diferencian del resto de medicamentos. Asimismo, pretende impulsar acciones para que se reconozca su valor terapéutico y social. AELMHU nace con la firme intención de colaborar en los ámbitos médico y sanitario, así como con la comunidad científica.
Además, la Asociación procura actuar coordinando las acciones de los asociados ante las instituciones sanitarias, políticas y sociales, en cuanto a la difusión del conocimiento y de los beneficios que suponen los medicamentos huérfanos y ultra-huérfanos, con el objetivo de hacer posible un acceso rápido y equitativo a dichos tratamientos por parte de los pacientes afectados por una enfermedad rara y ultra-rara.


Según Jordi Casals, presidente de la Asociación, “la creación de AELMHU nace del fuerte compromiso de ayudar a hacer visibles las características especiales de las enfermedades raras y ultra-raras y sus tratamientos específicos, con el objetivo de mejorar la situación y las necesidades de los pacientes afectados”.


Por su parte, la Junta Directiva, constituida por el presidente, Jordi Casals (director general de Alexion Pharma Spain) y los vicepresidentes, Jordi Leal (director general de Orphan Europe) y Juan Ferrero (director general de Shire Pharmaceuticals Ibérica; Human Genetic Therapies), se encargará de guiar los inicios de la Asociación

Fuente:AMER
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Medicinas en la "orfandad"
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“Medicamentos huérfanos”. No es que estén abandonados o que se hayan vencido por estar en desuso. Se trata de los tratamientos para muchas de las enfermedades raras. La mayoría de padecimientos de este tipo tienen un origen genético, son cánceres poco frecuentes, enfermedades autoinmunitarias, malformaciones congénitas o padecimientos tóxicos e infecciosos, explican los médicos


Los diferentes tipos de leucemia, aplasia de médula ósea, hemofilia y púrpura trombocitopénica son parte de esa lista cuyos tratamientos son caros y escasos. Una persona de pocos recursos económicos no puede costear esos medicamentos, aunque de ello dependa su vida. Por ellos son llamados “huérfanos”, no están en los hospitales ni sus cuadros básicos y son muy poco importados o producidos en el país.

Ileana Fuentes tiene 27 años. Un día se le durmieron los dedos, luego las manos. Después ya no sintió la lengua. Al final notó unos puntos morados en su espalda: el diagnóstico fue púrpura trombocitopénica.

Los casos ocurren uno en un millón, detalló Ileana, quien después del tratamiento es toda una experta hablando del tema. Su camino fue doloroso. La enfermedad provoca hemorragias, y para darle tratamiento a Ileana debían “lavarle la sangre”.

Cada visita al médico les costaba $560. Por ello, en reunión familiar se llegó al consenso que con préstamos en el banco se cubrirían los gastos. “La persona, si no puede pagar, no obtiene el beneficio. Es como que se va a morir en el intento y aquí (en el hospital) he escuchado la frase que hacen lo que pueden”, aseguró.

El mensaje “ninguna enfermedad es tan rara como para no merecer nuestra atención”, que utilizan en el portal Orpha.net del Instituto Nacional Francés de Salud, para referirse a este tipo de padecimientos, no encuentra eco en el país. En estas páginas se detalla más información sobre los pacientes y la necesidad de generar conciencia en la población, porque el panorama es desalentador.

Más problemas
Las personas, además de sobrellevar las enfermedades, tienen que lidiar con el hecho de que la industria farmacéutica tiene poco interés en fabricar y comercializar estos medicamentos, según confirmó Mario Ancalmo, presidente de la Asociación de Industriales Químico Farmacéuticos de El Salvador (INQUIFAR).

Orpha.net también destaca que la fabricación de los medicamentos destinados a este universo de pacientes no es prioridad.

Para Ancalmo, tomando la experiencia de otros países de Latinoamérica, un asocio público-privado podría ayudar para establecer las normas para producir el medicamento y solucionar el problema que es punto de agenda en cumbres internacionales de productores de medicinas.



La leucemia, un grupo de enfermedades malignas de la medula ósea, es una de estas enfermedades. En el Hospital Rosales se registran entre 16 y 20 casos nuevos anuales. Por ahora, hay 150 pacientes en tratamiento, detalló el doctor Héctor Valencia, jefe de Hematooncología.

La sala de espera de esa unidad comprueba las estadísticas. Ana Ruth Olivares es una jovencita de estatura baja y pelo castaño. Para ella, verse al espejo y apreciar sus cejas y pestañas o desenredarse el cabello tiene un significado diferente luego de recibir cuatro ciclos de quimioterapia. En 2009, a la originaria de Cabañas, un médico particular le diagnosticó leucemia mieloide crónica. A pesar de la gravedad, nunca pensó en que iba a morir. Lo que sí tuvo fue un miedo profundo.

“Yo no quería que me pusieran la quimio porque no sabía qué era eso, y cuando miraba que a las niñas se les caía el pelo, me ponía a llorar. Me deprimía bastante, porque para una mujer es bien difícil que se le caiga el pelo”, confiesa.

Pese a que se le cayó el pelo, vomitó, perdió peso y sintió mareos, el tratamiento funcionó y la joven, que por un momento interrumpió sus estudios, actualmente cursa segundo año de bachillerato. Se recuperó de la enfermedad extraña.

Las enfermedades oncológicas absorben buena parte del presupuesto de medicamentos en el Hospital Rosales, afirmó el doctor Valencia.

Casi siempre, los $4.2 millones que son otorgados por año, para el rubro de medicinas, se agotan en el primer semestre.

Ana Ruth recibió su cuarto ciclo gracias al donativo de la medicina que le hizo su amigo Edwin. A él, sus padres se lo mandaban desde Estados Unidos. Él mostró su solidaridad cuando la madre Ana –que también vive en Norteamérica– dejó de ayudarle económicamente.

Los abuelos, tío y el padre de Ana Ruth contribuyen para los alimentos y manutención de los hermanos, pero no les alcanza para pagar los medicamentos que tiene que utilizar luego de las quimioterapias.

Ni con la nueva ley
José Vicente Coto, director Nacional de Medicamentos, asegura que tras aprobada la ley, la prioridad es promover que los salvadoreños tengan acceso y disponibilidad de las medicinas. Todo, a un menor precio. Sin embargo, la obtención de los medicamentos “huérfanos” es un proceso complicado.

Es un problema mundial y al Ministerio de Salud ya le resulta difícil cubrir lo básico, enfatiza. Como solución, Coto asegura que el tema debe ponerse en agenda con otros países. Las compras conjuntas podrían bajar el costo y acercarían la medicina a los pacientes.

Mientras la situación se arregla, toda ayuda es bien recibida en el Hospital Rosales. Ana Ruth no tiene la magnitud de su precio. El médico que la trata revela que cada tableta tiene un costo de $125. Es una paciente obediente y dice, con una sonrisa, que nunca se ha dejado de tomar las pastillas. Por dos años tomó una tableta diaria.

Actualmente, los pacientes que reciben este medicamento –que cuesta $7,000– es gracias al donativo que otorga una fundación estadounidense. Pero no existe ese tipo de producción para enfermedades raras ni existe un programa, lamenta Ancalmo.

Ana Ruth da gracias a Dios por estar con vida. Ahora quiere ir a la universidad y estudiar inglés. Para ella, pasó la pesadilla.


Fuente:LAPRENSAGRÁFICA.COM
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La Administración frena la llegada de nuevos fármacos
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La Administración frena la llegada de nuevos fármacos

La Comisión de Precios sobrepasa los plazos legales para ofrecer sus resoluciones

Varias comunidades ponen trabas al acceso a algunos medicamentos por su alto coste



La crisis está dando lugar a situaciones desagradables, como la dificultad con la que se encuentran los pacientes para acceder a determinadas novedades terapéuticas que, al presentar un coste alto, suponen un contratiempo para la Administración, empeñada en ajustar sus cuentas a base de medidas coyunturales. Como consecuencia, algunas compañías han comenzado a denunciar que no se cumplen los plazos legales de la Comisión de Precios (CIPM) y que las trabas de algunas comunidades para financiar las novedades dejan en stand by la innovación farmacéutica.

En este sentido, desde la industria explican que el objetivo último podría ser limitar el número de nuevos medicamentos comercializados durante 2012 con el objetivo de que no exista ningún factor que tire del gasto hacia arriba. A este respecto, una de estas compañías ha confirmado a EG que "hace más de un año" que tiene dos productos parados en la Comisión de Precios. Estas mismas fuentes aseguran no entender cómo puede reducirse la factura farmacéutica con medidas como la desfinanciación, el copago o el sistema de precios de referencia y que "ese hueco no sirva para abrir la puerta a la innovación".

Los medicamentos a los que hace referencia esta multinacional americana son para enfermedades crónicas, para las cuales, al menos, suele haber alguna alternativa terapéutica. Pero ese no es el caso de los medicamentos huérfanos, cuya aprobación también está sufriendo retrasos. Así lo indican desde la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos (Aelmhu), donde dicen tener "constancia de que algunas decisiones de precio se están ralentizando". Y eso pese a que, como dicen, "el Ministerio de Sanidad, dada la relevancia clínica de los medicamentos huérfanos, había dado una mayor agilidad y rapidez a los procesos de financiación y precio".

Sobre este particular, fuentes de Aelmhu creen que "lo importante es evaluar el coste que tienen estos medicamentos en función de su valor, de los resultados en salud que aportan a los pacientes afectados por enfermedades raras. El precio no debe ser un impedimento para que se retrasen las decisiones de financiación y precio".

Del mismo modo que los huérfanos, otros importantes medicamentos o algunas nuevas indicaciones no cubiertas están también a la espera de la fijación de precio, lo que obliga a su uso mediante solicitudes de medicación extranjera o uso fuera de indicación, cuando se trata de fármacos que deberían estar disponibles desde hace ya bastante tiempo.

Pero la CIPM no es el único problema. Una vez superada esta primera barrera, las compañías tienen que vérselas con las 17 comunidades autónomas. En este sentido, desde una multinacional europea denuncian "problemas de acceso para productos muy innovadores, que vienen a cubrir una necesidad terapéutica no cubierta en el área de oncología". Y es que, un año después de que el ministerio diera precio y reembolso siguen "sin poderlo suministrar en algunas comunidades autónomas", denuncian.

Fuente:ELGLOBAL.NET
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Los medicamentos huérfanos son rentables
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Los medicamentos huérfanos son tan rentables para las compañías como los convencionales


FRANCISCO ROSA / MADRID

viernes, 31 de agosto de 2012 / 19:00

Un informe de Thomson Reuters atribuye un gran potencial comercial a estos fármacos, asociados hasta ahora a bajas tasas de rentabilidad
Los incentivos de las autoridades sanitarias para este tipo de medicamentos son clave para que puedan equipararse a los convencionales
Aquellos que afirmaban que los medicamentos huérfanos no son rentables para las compañías del sector farmacéutico han tenido que contemplar recientemente cómo les tumbaban su mito. Según un informe de la consultora Thomson Reuters, titulado El potencial económico de los medicamentos huérfanos, la cifra media de ventas asociada a cada fármaco huérfano rondó los 637 millones de dólares en 2010, mientras que con los medicamentos convencionales las farmacéuticas ingresaron, de media, unos 638 millones.
El estudio también revela que las ventas de las moléculas dirigidas al tratamiento de enfermedades raras han aumentado en torno al 26 por ciento en el periodo comprendido entre 2001 y 2010, mientras el crecimiento en el resto de fármacos rondó el 20 por ciento.
Otro dato importante para respaldar esta tesis es el referido a los compuestos que se acaban convirtiendo en blockbusters, calificación que se utiliza para distinguir a los fármacos que superan los mil millones en ventas. A este respecto, cabe destacar que los investigadores de Thomson Reuters se encontraron con que 25 de los 86 medicamentos huérfanos analizados superaron dicha cota, por lo que los 'superventas' representan en torno al 29 por ciento del total. Una cifra idéntica a la obtenida en el caso de los fármacos convencionales, donde se identificaron 83 blockbusters entre las 291 moléculas lanzadas.
El mejor ejemplo de esta nueva realidad es el de rituximab DCI, un producto de Genentech (filial de Roche) en el área oncológica que se ha situado en el puesto número dos de la clasificación de los fármacos más vendidos a nivel mundial, solo por detrás de la atorvastatina, a pesar de ser considerado un medicamento huérfano.
Y parece que, aunque hasta ahora es el único fármaco de estas características que se encuentra en el top ten, este será un fenómeno que tenderá a reproducirse en los próximos años, ya que, según el estudio sobre Uso Global de los Medicamentos: Proyecciones para 2016 de IMS, se prevé que el número de lanzamientos de tratamientos para enfermedades raras será similar al de los convencionales entre 2012 y 2016.
Pero, ¿cómo pueden ser igual de rentables unos medicamentos que van dirigidos a un segmento de la población más reducido? Las razones son varias. Como indica el documento de Thomson Reuters, el número inferior de pacientes al que se aplica este tipo de tratamiento se ve compensado por un aumento en su coste de comercialización, para lo cual las compañías cuentan con la complicidad de las autoridades sanitarias. Otro de los hándicaps que se asocia a estos fármacos es la dificultad para el reclutamiento de pacientes, así como la logística para la organización de los ensayos, aspectos que incrementan los costes.
Para contrarrestar esta situación, las autoridades sanitarias, conscientes de la importancia de atender a las personas afectadas por enfermedades raras (en EEUU ascienden a los 25 millones, según el estudio), han diseñado una serie de incentivos que hacen posible la obtención de rentabilidad por parte de las compañías y que tienen su origen en la US Orphan Drugs Act aprobada en Estados Unidos en 1983, un modelo que se ha exportado al resto de países industrializados.
Dichos estímulos pasan por la aplicación de deducciones fiscales, bonificaciones a la I+D, exenciones del pago de tasas, mejores condiciones en el reembolso o ampliación de los plazos de exclusividad. Asimismo, los tiempos de desarrollo de los medicamentos son más reducidos, la probabilidad de que sean aprobados es mayor y sus costes de comercialización son menores.
Concretamente, la EMA ofrece en su web información sobre algunos de estos incentivos. Por un lado, da asistencia para optimizar el proceso de solicitud de designación para medicamentos huérfanos; por otro, se establece un periodo de exclusividad de diez años. A su vez, la autoridad europea otorga una serie de beneficios fiscales y bonificaciones a las compañías que investigan en este campo, a los que habría que sumar los programas de incentivos de algunos estados miembro como España, donde la gestión corre a cargo del Instituto Carlos III.

Fuente:ELGLOBAL.NET
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